Trang chủ
Phác đồ - Test
Phương pháp nghiên cứu
Yếu tố ảnh hưởng đến thử nghiệm lâm sàng trong y học (giai đoạn III)

Yếu tố ảnh hưởng đến thử nghiệm lâm sàng trong y học (giai đoạn III)

2022-03-25 03:10 PM

Các tiêu chí chấm dứt thử nghiệm cần được quy định rõ ràng. Trong hầu hết các trường hợp, phải đạt được cỡ mẫu cố định trước khi ngừng thử nghiệm.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tác nhân, điều trị hoặc yếu tố thực nghiệm

Các nhà nghiên cứu nên cung cấp kiến thức đầy đủ nhất có thể về phương pháp điều trị. Kiến thức này thường đến từ các thử nghiệm giai đoạn một và giai đoạn hai, cũng như từ nhiều nguồn phụ trợ. Ví dụ, người ta nên biết tác dụng dược lý, độc tính, liều lượng, độ an toàn và phương pháp sử dụng thuốc.

Vấn đề được điều trị

Các nhà nghiên cứu cần có đủ kiến thức về lâm sàng và dịch tễ học về các vấn đề được điều trị. Điều này bao gồm tiền sử tự nhiên của tình trạng bệnh, tiêu chuẩn chẩn đoán, quản lý y tế thường quy và các biến số khác có thể ảnh hưởng đến sự tiến triển của tình trạng này (tuổi, giới tính, điều kiện xã hội, cân nặng, tình trạng hút thuốc, các bệnh lý mắc phải, thuốc dùng để điều trị vấn đề khác). Các quy trình điều trị chi tiết cần được nêu rõ ràng và tuân thủ.

Dân số mục tiêu

Loại trường hợp được đưa vào thử nghiệm cần được quy định cẩn thận, với các tiêu chí rõ ràng để đưa vào và loại trừ khỏi thử nghiệm. Kích thước của các mẫu phải được xác định trước. Nếu một cơ sở không thể cung cấp mẫu theo yêu cầu, các thử nghiệm hợp tác phải được lên kế hoạch cẩn thận, với các quy trình nghiêm ngặt. Một thử nghiệm trung tâm duy nhất có lợi thế là tính đồng nhất về chủ đề, trong khi thử nghiệm đa trung tâm sẽ có tính khái quát hơn. Cũng cần lưu ý rằng trong các thử nghiệm đa trung tâm, việc đảm bảo tính so sánh về chất lượng và số lượng dữ liệu thu thập giữa các trung tâm khó hơn nhiều so với nếu thử nghiệm chỉ giới hạn ở một trung tâm nơi nghiên cứu viên chính đặt trụ sở. Cần có sự đồng ý được thông báo trước khi các trường hợp được giao cho các nhóm thực nghiệm và đối chứng. Các quy trình nghiêm ngặt nên được sử dụng trong việc phân bổ các trường hợp cho các nhóm.

Vấn đề đạo đức

Không một thử nghiệm lâm sàng nào được thực hiện mà không có sự xem xét thích đáng về các vấn đề đạo đức. Thông thường, quy trình sẽ được xem xét lại đạo đức nội bộ, hoặc bởi một hội đồng đánh giá độc lập, và chỉ sau khi được phê duyệt quá trình thử nghiệm mới bắt đầu. Hầu hết các cơ quan quản lý sẽ nhấn mạnh vào sự chấp thuận về mặt đạo đức của thử nghiệm trước khi họ coi kết quả từ thử nghiệm là bằng chứng về hiệu quả hoặc hiệu lực.

Đo lường kết quả

Người ta phải chỉ định rõ ràng những kết quả mong đợi và những tiêu chí nào sẽ được áp dụng để xác định sự thành công hay thất bại của thử nghiệm. Các kết quả có thể bao gồm ngăn ngừa tình trạng, chữa khỏi tình trạng, cải thiện tình trạng, giảm đau, cải thiện sức khỏe thể chất hoặc tinh thần.

Phản ứng phụ

Các tiêu chí để quan sát và ghi lại các tác dụng phụ cũng cần được xây dựng. Nếu các tác dụng phụ có thể gây nguy hiểm cho sức khỏe của bệnh nhân, nên loại trừ khỏi nghiên cứu và điều trị thích hợp. Các quy trình ngừng thử nghiệm nếu quan sát thấy quá nhiều tác dụng phụ không mong muốn, nên được đưa vào thiết kế nghiên cứu.

Phương tiện nghiên cứu

Cũng phải được cụ thể hóa, bao gồm các xét nghiệm, chẩn đoán lâm sàng, quy trình, bảng điều tra phỏng vấn đặc biệt và bảng câu hỏi, hoặc sử dụng thông tin ủy quyền (từ vợ / chồng, họ hàng, hàng xóm, bác sĩ điều trị) để lấy tiền sử bệnh tật và xã hội.

Làm mù

Mong muốn nâng cao tính khách quan của các phép đo bằng cách ‘làm mù’ hoặc đối tượng nghiên cứu được che giấu danh tính của phương pháp điều trị, nghiên cứu viên đánh giá kết quả và đôi khi từ người nhập và phân tích dữ liệu.

Khi nghiên cứu viên và bệnh nhân đều bị làm mù, nó được gọi là nghiên cứu ‘mù đôi’, và là hình thức thử nghiệm lâm sàng phổ biến nhất. Tuy nhiên, việc phân bổ điều trị nên được một ủy ban lựa chọn độc lập với các nghiên cứu viên biết, họ sẽ theo dõi tiến trình của nghiên cứu và dừng thử nghiệm nếu (a) nghiên cứu đi đến kết luận chính đáng rất lâu trước khi đạt được cỡ mẫu thử nghiệm, hoặc (b) mức độ tác dụng phụ không thể chấp nhận được đã được phát hiện.

Trong một số trường hợp, việc làm mù tất cả các bên có thể không khả thi. Ví dụ, trong hầu hết các thử nghiệm phẫu thuật hoặc thử nghiệm liên quan đến thiết bị y tế, có thể bệnh nhân rõ ràng đã được phân bổ vào nhóm nào. Ngay cả trong trường hợp phẫu thuật, các quy trình phẫu thuật giả (tương tự như giả dược để thử thuốc) đã được sử dụng trong một số nghiên cứu.

Quy tắc dừng

Các tiêu chí chấm dứt thử nghiệm cần được quy định rõ ràng. Trong hầu hết các trường hợp, phải đạt được cỡ mẫu cố định trước khi ngừng thử nghiệm. Một biến thể của điều này là thử nghiệm lâm sàng tuần tự, trong đó các kết quả được phân tích thường xuyên và thử nghiệm dừng ngay khi quan sát thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê. Các thủ tục chấm dứt thử nghiệm sớm vì các tác dụng phụ cũng cần được quy định và tuân thủ.

Sự lựa chọn của thiết kế

Có nhiều thiết kế thử nghiệm khác nhau cho các thử nghiệm lâm sàng. Sự lựa chọn phụ thuộc vào bản chất của các thành phần thử nghiệm và thành phần của nhóm nghiên cứu. Thiết kế thông thường là thử nghiệm lâm sàng mù đôi ngẫu nhiên, có đối chứng. Có sẵn các biểu mẫu khác với những biểu mẫu được mô tả, ví dụ: (i) thiết kế nhiều liều, (ii) thiết kế đa phương pháp điều trị, (iii) thiết kế tuần tự, (iv) thiết kế giai thừa, và (v) các dạng thiết kế 'bị chặn' khác nhau, chẳng hạn như hình vuông Latinh, thiết kế khối không cân bằng hoàn chỉnh, thử nghiệm chéo, v.v.

Thời gian cần thiết

Nên dành vài tháng để lập kế hoạch thử nghiệm, bao gồm: chuẩn bị các quy trình, thủ tục lấy mẫu, xác định cỡ mẫu, xác định nguồn đối tượng, vạch ra các thủ tục quản lý bao gồm kiểm soát chất lượng, lập kế hoạch và phân tích dữ liệu. Đôi khi, một nghiên cứu khả thi có thể cần thiết trước khi thử nghiệm để kiểm tra quy trình và xác định điều gì có thể và điều gì không.

Bài viết cùng chuyên mục

Đo tỷ lệ mắc và tỷ lệ hiện mắc của nghiên cứu mô tả trong y học

Những thước đo về sự phân bố của sự xuất hiện của bệnh có lẽ là chỉ số phổ biến nhất được sử dụng để đánh giá tỷ lệ mắc bệnh trong dân số. Tỷ lệ mắc bệnh đo lường sự xuất hiện của các trường hợp bệnh mới.

Nghiên cứu thực nghiệm và bán thực nghiệm

Trong nghiên cứu sức khỏe, thường quan tâm đến thử nghiệm so sánh, trong đó một hoặc nhiều nhóm có các biện pháp can thiệp cụ thể được so sánh với một nhóm không tiếp xúc với các biện pháp can thiệp.

Cách viết bàn luận trong nghiên cứu y học

Phần bàn luận và kết quả bắt đầu bằng mỗi kết quả thu được phải được bàn luận đầy đủ và so sánh với các nghiên cứu tương tự trước đó theo cách tương ứng, logic và rõ ràng.

Cách viết tổng quan nghiên cứu y học: bước ban đầu trong quy trình

Tổng quan là phần tóm tắt và phân tích các kết quả đã được công bố của một lĩnh vực nghiên cứu cụ thể hoặc một chủ đề nào đó, tổng quan vượt xa khuôn khổ của một bản liệt kê mô tả các sách và bài báo đã xuất bản.

Lĩnh vực nghiên cứu dịch tễ học

Điểm quan tâm chính trong các nghiên cứu dịch tễ học là điều tra sự phân bố và những thay đổi lịch sử về tần suất mắc bệnh và nguyên nhân gây ra những bệnh này.

Cách viết phần kết quả trong nghiên cứu y học

Kết quả của tất cả các phương pháp được sử dụng phải được cung cấp một cách tương ứng và có hệ thống. Trình bày kết quả dưới dạng văn bản, bảng hoặc biểu đồ, nhưng không lặp lại cùng một dữ liệu.

Nghiên cứu mô tả trong y học

Sự phong phú của tài liệu thu được trong hầu hết các nghiên cứu mô tả cho phép tạo ra các giả thuyết, sau đó có thể được kiểm tra bằng các thiết kế phân tích hoặc thí nghiệm.

Nghiên cứu cắt ngang trong y học

Trong nghiên cứu cắt ngang, nhà nghiên cứu đo mức độ phơi nhiễm và bệnh tật đồng thời trong một mẫu đại diện của dân số. Bằng cách lấy một mẫu đại diện, có thể tổng quát hóa các kết quả thu được trong mẫu cho tổng thể.

Phương pháp lấy mẫu nghiên cứu trong y học

Kích thước của mẫu cũng sẽ phụ thuộc vào sự lựa chọn và do đó, vấn đề về kích thước mẫu có thể phải được xem xét lại sau khi lựa chọn phương pháp lấy mẫu.

Các loại hình trong nghiên cứu y học

Việc lựa chọn loại hình nghiên cứu là một khía cạnh quan trọng của việc thiết kế các nghiên cứu y học. Thiết kế nghiên cứu và loại nghiên cứu là những yếu tố quyết định chính đến chất lượng khoa học và giá trị.

Lĩnh vực nghiên cứu y học cơ bản

Nghiên cứu y học cơ bản bao gồm các thực nghiệm trên động vật, nghiên cứu tế bào, xét nghiệm sinh hóa, di truyền và sinh lý học cũng như các nghiên cứu về đặc tính của thuốc và vật liệu.

Nghiên cứu sinh thái học trong y học

Trong nghiên cứu sinh thái, đơn vị quan sát là một tổng thể, một địa phương hành chính địa lý, một cụm nhà, một thị trấn, một quốc gia, có thể có bất kỳ dạng nào.

Cách viết tài liệu tham khảo trong nghiên cứu y học

Tất cả các tài liệu tham khảo nên được viết theo cùng một phong cách với cùng một cách sắp xếp. Các tài liệu tham khảo gần đây tốt hơn những tài liệu tham khảo cũ hơn, và tài liệu tham khảo sách ít có ý nghĩa nhất.

So sánh tỷ lệ của nghiên cứu mô tả trong y học

Khi so sánh tỷ lệ giữa các nơi hoặc giữa các thời điểm, điều quan trọng là phải tính đến bất kỳ thay đổi đồng thời nào trong các biến số liên quan khác, chủ yếu là tuổi, giới tính và chủng tộc.

Nghiên cứu thuần tập hồi cứu trong y học

Nghiên cứu thuần tập hồi cứu phụ thuộc vào sự sẵn có của dữ liệu hoặc hồ sơ cho phép xây dựng lại sự phơi nhiễm với một yếu tố nguy cơ nghi ngờ và theo dõi tỷ lệ tử vong hoặc bệnh tật của họ theo thời gian.

Chiến lược và thiết kế nghiên cứu y học

Để phát triển một chiến lược nghiên cứu tốt, chúng ta cần hiểu bản chất của những lỗi hoặc biến thể và các phương pháp có sẵn để đo lường các sai sót.

Phương pháp chọn mẫu trong nghiên cứu y học lâm sàng

Có hai loại phương pháp lấy mẫu chính, phương pháp chọn mẫu xác suất trong đó các đối tượng trong quần thể mục tiêu đều có cơ hội được chọn trong mẫu như nhau, và phương pháp chọn mẫu phi xác suất trong đó tập hợp mẫu được chọn trong một quy trình phi hệ thống.