Lĩnh vực nghiên cứu y học lâm sàng

Nghiên cứu y học được phân loại thành nghiên cứu sơ cấp và thứ cấp. Trong khi nghiên cứu thứ cấp tóm tắt các nghiên cứu có sẵn dưới dạng đánh giá và phân tích tổng hợp, trong nghiên cứu sơ cấp các nghiên cứu thực tế được thực hiện. Ba lĩnh vực chính của nghiên cứu y học được phân biệt: nghiên cứu y học cơ bản, nghiên cứu lâm sàng và nghiên cứu dịch tễ học.

Các nghiên cứu lâm sàng bao gồm cả nghiên cứu can thiệp (hoặc thử nghiệm) và nghiên cứu không can thiệp (hoặc quan sát). Nghiên cứu thuốc lâm sàng là một nghiên cứu lâm sàng can thiệp, được định nghĩa là "bất kỳ nghiên cứu nào được thực hiện trên con người với mục đích nghiên cứu hoặc chứng minh các tác dụng lâm sàng hoặc dược lý của thuốc, để thiết lập các tác dụng phụ hoặc để điều tra sự hấp thụ, phân phối, chuyển hóa hoặc thải trừ, với mục đích cung cấp bằng chứng rõ ràng về hiệu quả hoặc độ an toàn của thuốc.

Nghiên cứu can thiệp

Các nghiên cứu can thiệp cũng bao gồm các nghiên cứu về các thiết bị y tế và các nghiên cứu trong đó các thủ thuật phẫu thuật, vật lý hoặc tâm lý trị liệu được đánh giá. Ngược lại với các nghiên cứu lâm sàng mô tả như sau: Là một nghiên cứu trong bối cảnh mà kiến ​​thức từ việc điều trị những người bằng thuốc phù hợp với hướng dẫn sử dụng được chỉ định trong đăng ký của được phân tích bằng các phương pháp dịch tễ học. Việc chẩn đoán, điều trị và theo dõi không được thực hiện theo một phác đồ nghiên cứu đã chỉ định trước đó, mà hoàn toàn theo thực hành y tế.

Mục đích của một nghiên cứu lâm sàng can thiệp là so sánh các quy trình điều trị trong một quần thể bệnh nhân, những quy trình này phải thể hiện càng ít sự khác biệt bên trong càng tốt, ngoại trừ phương pháp điều trị. Điều này phải đạt được bằng các biện pháp thích hợp, đặc biệt bằng cách phân bổ ngẫu nhiên bệnh nhân vào các nhóm, do đó tránh được sự sai lệch trong kết quả. Các liệu pháp điều trị có thể có bao gồm thuốc, phẫu thuật, sử dụng thiết bị y tế để điều trị như stent, hoặc vật lý trị liệu, châm cứu, can thiệp tâm lý xã hội, các biện pháp phục hồi, tập luyện hoặc ăn kiêng. Các nghiên cứu về vắc xin cũng được coi là các nghiên cứu can thiệp ở Đức và được thực hiện như các nghiên cứu lâm sàng.

Các nghiên cứu lâm sàng can thiệp phải tuân theo nhiều yêu cầu pháp lý và đạo đức khác nhau. Các nghiên cứu với thiết bị y tế phải được đăng ký bởi các cơ quan có trách nhiệm, những người này cũng phải phê duyệt các nghiên cứu với thuốc. Các nghiên cứu về thuốc cũng yêu cầu một phán quyết thuận lợi từ ủy ban đạo đức có trách nhiệm. Nghiên cứu phải được thực hiện theo các quy tắc ràng buộc của thực hành lâm sàng tốt. Đối với các nghiên cứu lâm sàng về những người có khả năng đồng ý, điều cần thiết là bệnh nhân phải ký vào phiếu đồng ý. Bao gồm một nhóm đối chứng trong hầu hết các nghiên cứu lâm sàng. Nhóm này nhận được một phác đồ điều trị khác và / hoặc giả dược - liệu pháp không có hiệu quả đáng kể. Việc lựa chọn nhóm đối chứng không chỉ phải đảm bảo về mặt đạo đức mà còn phải phù hợp để trả lời các câu hỏi quan trọng nhất trong nghiên cứu.

Các nghiên cứu lâm sàng lý tưởng nên bao gồm ngẫu nhiên, trong đó bệnh nhân được phân bổ ngẫu nhiên vào các nhóm trị liệu. Thủ tục này được thực hiện với các số ngẫu nhiên hoặc các thuật toán máy tính. Việc ngẫu nhiên hóa đảm bảo rằng bệnh nhân sẽ được phân bổ vào các nhóm khác nhau một cách cân bằng và các yếu tố gây nhiễu có thể có - chẳng hạn như các yếu tố nguy cơ, bệnh đi kèm và các biến thể di truyền - sẽ được phân bổ ngẫu nhiên giữa các nhóm (tương đương về cấu trúc). Việc lấy ngẫu nhiên nhằm tối đa hóa sự đồng nhất giữa các nhóm và ngăn ngừa, ví dụ, một liệu pháp cụ thể được dành riêng cho những bệnh nhân có tiên lượng đặc biệt thuận lợi (chẳng hạn như những bệnh nhân trẻ tuổi trong tình trạng thể chất tốt).

Làm mù là một phương pháp thích hợp khác để tránh thiên vị. Một sự khác biệt được thực hiện giữa mù đơn và mù đôi. Với mù đơn, bệnh nhân không biết mình đang được điều trị nào, trong khi với mù đôi, cả bệnh nhân và điều tra viên đều không biết kế hoạch điều trị nào. Việc làm mù chọn bệnh nhân và nghiên cứu viên loại trừ các ảnh hưởng chủ quan (thậm chí tiềm thức) có thể có đối với việc đánh giá một liệu pháp cụ thể (ví dụ: dùng thuốc so với giả dược). Do đó, mù đôi đảm bảo rằng bệnh nhân hoặc các nhóm điều trị đều được xử lý và quan sát theo cùng một cách. Luôn luôn phải chọn mức độ làm mù cao nhất có thể. Các nhà thống kê nghiên cứu cũng nên làm mù cho đến khi các chi tiết của đánh giá cuối cùng đã được xác định.

Một nghiên cứu lâm sàng được thiết kế tốt cũng phải bao gồm việc lập kế hoạch đánh số ca bệnh. Điều này đảm bảo rằng hiệu quả điều trị giả định có thể được công nhận như vậy, với một xác suất thống kê đã xác định trước đó.

Điều quan trọng đối với việc thực hiện một thử nghiệm lâm sàng là nó phải được lập kế hoạch cẩn thận và các chi tiết và phương pháp lâm sàng chính xác phải được nêu rõ trong đề cương nghiên cứu. Tuy nhiên, điều quan trọng nữa là phải giám sát việc thực hiện nghiên cứu theo quy trình, cũng như việc thu thập dữ liệu. Đối với nghiên cứu hạng nhất, chất lượng dữ liệu phải được đảm bảo bằng cách nhập dữ liệu kép, kiểm tra tính hợp lý của lập trình và đánh giá bởi chuyên gia sinh trắc học.

Vì tất cả các lý do phương pháp luận được đề cập ở trên và vì lý do đạo đức, thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng và làm mù với việc lập kế hoạch đánh số ca bệnh được chấp nhận là tiêu chuẩn vàng để kiểm tra tính hiệu quả và an toàn của các liệu pháp hoặc thuốc.

Nghiên cứu lâm sàng không can thiệp (quan sát mô tả)

Các nghiên cứu lâm sàng không can thiệp (quan sát mô tả) là các nghiên cứu quan sát liên quan đến bệnh nhân, trong đó bệnh nhân được thực hiện một liệu pháp chỉ định riêng. Bác sĩ có trách nhiệm chỉ định liệu pháp trên cơ sở chẩn đoán y tế và mong muốn của bệnh nhân. Nghiên cứu lâm sàng không can thiệp bao gồm các nghiên cứu điều trị không thông thường, nghiên cứu tiên lượng, nghiên cứu quan sát thuốc, phân tích dữ liệu thứ cấp, chuỗi trường hợp và phân tích trường hợp đơn lẻ. Tương tự như các nghiên cứu lâm sàng, các nghiên cứu liệu pháp không can thiệp bao gồm so sánh giữa các liệu pháp; tuy nhiên, việc điều trị là hoàn toàn theo quyết định của thầy thuốc. Việc đánh giá thường mang tính chất hồi cứu. Các nghiên cứu tiên lượng kiểm tra ảnh hưởng của các yếu tố tiên lượng (chẳng hạn như giai đoạn khối u, trạng thái chức năng hoặc chỉ số khối cơ thể) đến tiến trình tiếp theo của bệnh. Nghiên cứu chẩn đoán là một loại nghiên cứu quan sát khác, trong đó chất lượng của phương pháp chẩn đoán được so sánh với phương pháp đã được thiết lập (lý tưởng là tiêu chuẩn vàng), hoặc người nghiên cứu được so sánh với một hoặc một số nhà nghiên cứu khác (so sánh giữa các chuyên gia) hoặc với bản thân ở các thời điểm khác nhau (so sánh nội bộ). Nếu một sự kiện rất hiếm gặp (chẳng hạn như một căn bệnh hiếm gặp hoặc một quá trình điều trị riêng lẻ), thì một nghiên cứu trường hợp đơn lẻ hoặc một loạt trường hợp là những khả năng có thể xảy ra. Một loạt trường hợp là một nghiên cứu trên một nhóm bệnh nhân lớn hơn với một căn bệnh cụ thể. Ví dụ, sau khi phát hiện ra virus AIDS, Trung tâm Kiểm soát Dịch bệnh (CDC) ở Hoa Kỳ đã thu thập một loạt trường hợp của 1000 bệnh nhân, để nghiên cứu các biến chứng thường gặp của bệnh nhiễm trùng này. Việc thiếu một nhóm kiểm soát là một bất lợi của loạt trường hợp. Vì lý do này, loạt trường hợp chủ yếu được sử dụng cho các mục đích mô tả.