Exondys 51: thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

2022-06-22 08:11 PM

Eteplirsen được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

Biên tập viên: Trần Tiến Phong

Đánh giá: Trần Trà My, Trần Phương Phương

Tên chung: Exondys 51.

Thương hiệu: Exondys 51.

Eteplirsen được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Liều dùng

Thuốc tiêm tĩnh mạch (IV): 50 mg / mL (dưới dạng lọ đơn liều 100mg / 2mL hoặc 500mg / 10mL).

Bệnh lọa dưỡng cơ Duchenne

Được chỉ định cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 51.

30 mg / kg tiêm tĩnh mạch (IV) mỗi tuần một lần.

Cân nhắc về liều lượng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân.

Lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm khẳng định.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ thường gặp của Exondys 51 bao gồm:

Rối loạn thăng bằng;

Nôn mửa;

Viêm da tiếp xúc;

Hoang mang;

Các tác dụng phụ khác của eteplirsen bao gồm:

Đỏ thoáng qua;

Đỏ bừng mặt;

Nhiệt độ tăng cao vào những ngày truyền dịch.

Tương tác thuốc

Eteplirsen không có tương tác nghiêm trọng được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác vừa phải được liệt kê với các loại thuốc khác.

Eteplirsen không có tương tác nhẹ được liệt kê với các loại thuốc khác.

Cảnh báo

Thuốc này có chứa eteplirsen. Không dùng Exondys 51 nếu bị dị ứng với eteplirsen hoặc bất kỳ thành phần nào có trong thuốc này.

Tránh xa tầm tay trẻ em.

Chống chỉ định

Không có.

Thận trọng

Được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh chóng; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu trên người về eteplirsen để đánh giá việc sử dụng trong thời kỳ mang thai.

Người ta chưa biết liệu eteplirsen có được phân phối trong sữa mẹ hay không. Cân nhắc lợi ích phát triển và sức khỏe của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với thuốc, và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do thuốc hoặc tình trạng cơ bản của bà mẹ.

Bài viết cùng chuyên mục

Ezetimibe: thuốc điều trị tăng cholesterol máu

Ezetimibe sử dụng để điều trị với các chất làm tan mỡ và chỉ nên là một thành phần của can thiệp đa yếu tố nguy cơ ở những người có nguy cơ mắc bệnh xơ vữa động mạch do tăng cholesterol máu tăng lên đáng kể.

Erenumab: thuốc ngăn ngừa cơn đau nửa đầu

Erenumab là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để ngăn ngừa các cơn đau nửa đầu ở người lớn. Erenumab có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Aimovig.

Erythromycin Base Sulfisoxazole: thuốc điều trị viêm tai giữa

Erythromycin base sulfisoxazole được sử dụng để điều trị viêm tai giữa cấp tính do H. influenzae. Erythromycin base sulfisoxazole có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Pediazole.

Elitan: thuốc điều trị và dự phòng nôn

Elitan (Metoclopramid) là chất phong bế thụ thể dopamin, đối kháng với tác dụng trung ương và ngoại vi của dopamin, làm các thụ thể ở đường tiêu hóa nhạy cảm với acetylcholin.

Engerix B

Engerix-B, vaccin viêm gan siêu vi B, là một hỗn dịch vô khuẩn chứa kháng nguyên bề mặt chủ yếu của virus viêm gan B đã được làm tinh khiết, sản xuất bằng kỹ thuật tái tổ hợp DNA và hấp phụ trên hydroxyd nhôm.

Ethanol: thuốc điều trị ngộ độc methanol

Ethanol được sử dụng để kiểm soát ngộ độc do uống phải methanol, hoặc ethylene glycol. Ethanol có sẵn dưới các nhãn hiệu khác nhau sau đây và các tên khác như alcohol (ethyl).

Enterobella: thuốc điều trị rối loạn vi sinh đường ruột

Điều trị và phòng ngừa rối loạn vi sinh đường ruột và bệnh lý kém hấp thu vitamin nội sinh. Điều trị hỗ trợ để phục hồi hệ vi sinh đường ruột bị ảnh hưởng khi dùng thuốc kháng sinh hoặc hóa trị.

Elthon

Không tương tác với macrolide, antacid, ức chế tiết acid, chống trầm cảm, thuốc điều trị loạn nhịp tim, kháng nấm nhóm azol, ức chế protease của HIV.

Epoetin Alfa: thuốc điều trị thiếu máu ở bệnh mãn tính

Epoetin Alfa là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị thiếu máu liên kết bệnh thận mãn tính, thiếu máu liên quan Zidovudine, thiếu máu liên quan hóa trị, và giảm truyền tế bào hồng cầu dị ứng ở bệnh nhân đang phẫu thuật chọn lọc.

Esomeprazol: Ameprazol, Anserol, Binexsum 40, Clarimom, Colaezo, thuốc ức chế bài tiết acid dạ dày nhóm ức chế bơm proton

Esomeprazol là dạng đồng phân S của omeprazol, được dùng tương tự như omeprazol trong điều trị loét dạ dày tá tràng, bệnh trào ngược dạ dày thực quản và hội chứng Zollinger Ellison

Ezetrol

EZETROL, kết hợp với fenofibrate, được chỉ định như điều trị hỗ trợ chế độ ăn kiêng để giảm lượng cholesterol toàn phần, LDL-C, Apo B và non-HDL-C ở những bệnh nhân người lớn tăng lipid máu kết hợp.

Esorid

Esorid (Cisapride) là một piperidinyl benzamide biến đổi có cấu trúc hóa học liên quan với metoclopramide.

Exforge HCT: thuốc kết hợp ba hợp chất chống tăng huyết áp

Exforge HCT kết hợp ba hợp chất chống tăng huyết áp với cơ chế bổ trợ để kiểm soát huyết áp ở những bệnh nhân bị tăng huyết áp vô căn: nhóm thuốc đối kháng calci, nhóm thuốc đối kháng angiotensin II và nhóm thuốc lợi tiểu thiazid.

Eurax

Eurax có tác dụng lên nhiều dạng ngứa khác nhau. Thuốc có tác dụng chống ngứa nhanh và duy trì trong khoảng 6 giờ. Nhờ sử dụng Eurax, sẽ tránh được các sang thương gây ngứa và do đó giảm nguy cơ bị nhiễm trùng thứ phát.

Echinacea: thuốc điều trị cảm lạnh

Echinacea điều trị cảm lạnh thông thường, nhiễm herpes simplex, thuốc kích thích miễn dịch, bệnh vẩy nến, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường tiết niệu, nhiễm nấm âm đạo, vết thương ngoài da, và cho các vết loét da.

Eucalyptus: thuốc điều trị nghẹt mũi

Eucalyptus có sẵn như một loại tinh dầu được sử dụng như một loại thuốc để điều trị nhiều loại bệnh và tình trạng thông thường bao gồm nghẹt mũi, hen suyễn và như một chất xua đuổi bọ chét.

Epoprostenol: thuốc điều trị tăng áp động mạch phổi

Epoprostenol là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị tăng áp động mạch phổi. Epoprostenol có sẵn dưới các tên thương hiệu khác như Flolan, Veletri.

Eplerenone Inspra: thuốc lợi tiểu

Eplerenone là thuốc chẹn thụ thể aldosterone, là thuốc hạ huyết áp, được sử dụng để điều trị suy tim sung huyết sau cơn đau tim, và cũng được sử dụng để điều trị tăng huyết áp.

Estradiol

Estradiol và các estrogen khác có vai trò quan trọng đối với sự phát triển và duy trì bộ máy sinh sản và những tính dục phụ của nữ. Estrogen tác động trực tiếp làm tử cung, vòi trứng và âm đạo.

Etodolac: thuốc chống viêm không steroid

Etodolac là một loại thuốc chống viêm không steroid được sử dụng để điều trị viêm xương khớp, viêm khớp dạng thấp và đau cấp tính.

Enzalutamide: thuốc điều trị ung thư tuyến tiền liệt

Enzalutamide là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị ung thư tuyến tiền liệt. Enzalutamide có sẵn dưới các tên thương hiệu khác nhau sau: Xtandi.

Entecavir: Baraclude, Barcavir, Caavirel, Entecavir Stada, Hepariv, thuốc kháng retrovirus, chống virus viêm gan B

Entecavir là một thuốc tổng hợp tương tự nucleosid purin dẫn xuất từ guanin có hoạt tính kháng virus viêm gan B ở người, HBV

Entecavir Stella: thuốc điều trị viêm gan B mạn tính

Điều trị chứng nhiễm virus viêm gan B mạn tính ở người lớn bị bệnh gan còn bù có bằng chứng về hoạt động sao chép của virus, có sự tăng cao kéo dài các trị số men gan và có biểu hiện bệnh về mặt mô học.

Eperison hydrochlorid: Deonas, Doterco 50, Epelax, Epezan, Erisk, Euprisone, Gemfix, thuốc giãn cơ vân

Eperison hydroclorid có tác động chủ yếu trên tủy sống làm giảm các phản xạ tủy và gây giãn cơ vân do làm giảm sự nhạy cảm của thoi cơ thông qua hệ thống ly tâm gamma

Esmya: thuốc điều trị u xơ tử cung

Esmya được chỉ định cho một đợt điều trị trước phẫu thuật các triệu chứng vừa đến nặng của u xơ tử cung ở phụ nữ trong độ tuổi sinh sản, điều trị nối tiếp các triệu chứng vừa đến nặng của u xơ tử cung ở phụ nữ trong độ tuổi sinh sản nhưng không thích hợp với phẫu thuật.